復星醫藥自研MEK1/2抑制劑FCN-159片獲第二項突破性療法認定
(圖為CDE官網公示信息)
I型神經纖維瘤?。?neurofbromatosis type 1，NF1）是一種常染色體顯性遺傳病，其RAS-絲裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）信號通路增強，導致腫瘤沿神經生長。20％-50％的I型神經纖維瘤病表現為叢狀神經纖維瘤（Plexiform neurofibromas，PN），并可能導致疼痛、功能損害、毀容和惡性轉化等并發癥[1]。目前，手術是這類腫瘤的主要治療手段，但療效受限[2]，而對于成人患者來說，目前還沒有藥物獲批。
2023年6月美國臨床腫瘤學會年會（ASCO）上，以poster的形式展示了FCN-159在成人NF1的1/2期研究結果匯總分析，研究結果表明FCN-159治療成人患者的ORR為45.1%，安全性良好。同時，FCN-159針對1型神經纖維瘤病相關的叢狀神經纖維瘤的成人Ⅰ期臨床研究數據近日也同步發表于國際期刊BMC Medicine（2023 IF=9.3）[2]。研究結果顯示，FCN-159耐受性良好，不良事件可控，并在NF-1相關PN患者中顯示出有希望的抗腫瘤活性，值得進一步研究。
（圖為BMC Medicine原文發表信息）
FCN-159片是復星醫藥自主研發的創新型小分子化學藥物，擬主要用于晚期實體瘤、I型神經纖維瘤、組織細胞腫瘤、動靜脈畸形等的治療。它是一款MEK1/2選擇性抑制劑，可以抑制RAS通路異常引起的腫瘤增殖。該新藥用于成人 I 型神經纖維瘤的治療于中國境內（不包括港澳臺地區，下同）處于 III 期臨床試驗階段，該新藥用于成人和兒童 I 型神經纖維瘤治療的中國、美國及歐洲的國際多中心 II 期臨床試驗仍在進行中；該新藥用于組織細胞腫瘤、低級別腦膠質瘤以及動靜脈畸形的治療分別于中國境內處于II 期臨床試驗階段；該新藥用于治療兒童朗格漢斯細胞組織細胞增生癥/朗格罕細胞組織細胞增生癥的II期臨床試驗申請已獲國家藥監局批準。
參考文獻
1.?Jett K, Friedman JM. Clinical and genetic aspects of neurofibromatosis 1. Genet Med 2010;?12:1-11..
2.?Hu X, et al. Phase 1 dose-escalation study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and anti-tumor activity of?FCN-159?in adults with neurofibromatosis type 1-related unresectable plexiform neurofibromas. BMC Med. 2023 Jul 3;21(1):230. doi: 10.1186/s12916-023-02927-2.
關于突破性療法認定
為鼓勵研究和創制具有明顯臨床優勢的藥物，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布了《國家藥監局關于發布＜突破性治療藥物審評工作程序（試行）＞等三個文件的公告》（2020年第82號），明確了突破性療法的納入范圍：藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優先配置資源進行溝通交流，加強指導并促進藥物研發。
關于復星醫藥
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